Atypical-HUSに対するエクリズマブの効果

Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. - PubMed - NCBI

Ｐ

Trial1 :，血小板数低値で,腎不全を有する患者
Trial2: 腎不全はあるが、血漿交換や血漿輸血を受けている期間の少なくとも 8 週間は血小板数は 25%を超える低下が認められなかった患者

●除外基準

血漿中ADAMTS13活性5％以下、志賀毒素産生大腸菌感染、以前のエクリズマブ曝露

Ｉ　エクリズマブ投与

エクリズマブは、週に900mgの用量で4週間、1週間後に1200mgの用量で、そして2週間ごとに1200mgの維持用量で静脈内投与した。

Ｃ　特になし

Ｏ

trial1  　ＴＭＡの抑制（血小板の変化）

traial2　ＴＭＡ関連イベントが認められない状態（血小板数の 25%を超える低下が認められず，血漿交換や血漿輸注が行われず，透析も必要としない）

試験のデザイン

全員が髄膜炎菌ワクチンを受けるか、ワクチンを受けるまでは髄膜炎菌の予防投与を行っていた。

ベースライン

〇結果

Trial1 ：

ベースラインから 26 週目にかけての血小板数の増加は平均 73×10⁹/L （P＜0.001）

ベースラインから64週目にかけての血小板数の増加は平均 ９１×10⁹/L （P＜0.001）

Trial2:

26週の時点で、80%でTMA関連イベントが認められなかった．

62週の時点で、85%でTMA関連イベントが認められなかった．

腎機能もエクリズマブ使用中は明らかに、改善した

さらに、Trial1で透析している５人中４人が透析を離脱した

髄膜炎菌感染は発生しなかった

Ｔｒｉａｌ２では重篤な合併症ととしてインフルエンザ、腹膜炎、静脈の硬化を認めた

〇感想

ＲＣＴではなく、数は足りないが、特殊な疾患であるので仕方ないと思われる。

しかし、それであっても明らかに効果はありそうな印象。

これ以上の大規模な試験も難しいと思われ、Atypical-HUSであれば、エクリズマブを使うことは十分考慮しても良いと思われる。

重篤な副作用も稀に認めるが、透析の離脱も可能でありメリットは大きそう。